¿Una posible cura para la talasemia?

La talasemia o 'anemia mediterránea' es una enfermedad genética que afecta a muchísimas personas, pero esto podría cambiar porque investigadores de la Universidad de Yale han encontrado un método para curarla que solo necesita una inyección.

Se pretende utilizar la ingeniería genética para corregir mutaciones causadas por la beta talasemia. El problema es que estas técnicas no se pueden emplear en seres vivos porque modifican el ADN eliminando genes que pueden ser imprescindibles para el organismo, así que se ha mejorado el proceso.

En primer lugar, se registró una proteína que podía activar las células madre hematopoyéticas que crean las células sanguíneas. Luego se combinó esta proteína con unas moléculas sintéticas del ADN, los ácidos peptidonucleicos o PNA. Estos se unieron al gen que se quería corregir y formaron con el ADN una triple hélice, así la célula corregía su propia mutación y, por lo tanto, no surgía la enfermedad. Para llevarlo a cabo en organismos vivos, se crearon unas nanopartículas, cargadas con la combinación de PNA y proteínas, que eran capaces de llegar hasta en gen que se quería corregir y que se introducían en la sangre mediante una inyección.

Se realizó la prueba con ratones y ninguno de ellos volvió a presentar síntomas de talasemia.

Es un tema de mucho interés ya que la talasemia es la enfermedad genética más frecuente, afecta a unos 250  millones de personas. Sería un gran avance científico y médico poder curarla de una forma tan efectiva y simple. Además, si funciona esta técnica no solo se podrá aplicar a la talasemia, sino también a muchas otras enfermedades hereditarias.

Esta noticia está relacionada con los temas de bioquímica y genética de 2º de Bachillerato.

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