Según anteriores trabajos, alrededor del 40% de los pacientes con este tipo de esclerosis y al menos el 10% de los que la desarrollan espontáneamente tienen una mutación en el gen C9ORF72, la misma que aparece en personas con alzhéimer.
La muerte neuronal provocada por enfermedades como la esclerosis a menudo está escrita en los genes en forma de mutación. Sin embargo, investigadores de la Universidad John Hopkins (EEUU) han demostrado que es posible bloquear esta destrucción mediante células madre generadas a partir de la piel.
Han usado células de pluripotencia inducida obtenidas de la dermis de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.
Los científicos seleccionaron células madre las de los pacientes con el trastorno degenerativo que además poseían esta alteración responsable de la repetición una secuencia de ADN contenida en dicho gen y, en consecuencia, de la producción de un exceso ARN.
A continuación, los investigadores analizaron la evolución de los cultivos para identificar el mecanismo por el cual estas cadenas sobrantes provocaban la muerte de las células cerebrales.
Los resultados del estudio revelan que la acumulación de estas moléculas impide la correcta fabricación de las proteínas encargadas de la regulación de las funciones vitales de la célula.
A partir de estos hallazgos, los investigadores pudieron diseñar un compuesto, a partir de células madre de la piel, que actúa uniéndose al material genético mutado. Así evita que se produzcan series de ARN defectuosas y permite que la célula se desarrolle adecuadamente.
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