Como me ha parecido muy curioso el post de Miriam, he decidido ampliarlo un poco, explicando las futuras soluciones que se están estudiando sobre este problema.
Antes que nada, se recomienda hacer un diagnóstico molecular para registrar las mutaciones, que suceden en los genes y que llevan a que la enfermedad se pueda o no heredar y para detectar y anticiparse al problema ya siendo un bebe.
Se han puesto en marcha estrategias de terapia ex vivo, en las que se extraen células del paciente para su modificación genética; también se cuenta con experimentos in vivo, como los virus adenoasociados (AAV) que son los que han presentado las características ideales para transferir genes. Como también han planteado problemas,otra alternativa pensada ha sido la de usar ADN plasmídico, que lleva el gen junto con los elementos genéticos.
Como no se conocen totalmente los riesgos, aún se trabaja con animales, pero parece ser que dentro de poco se encontrarán alternativas muy prometedoras, dirigidas a incrementar la expresión de los factores VIII y IX, a mejorar el plegamiento del ácido ribonucleico mensajero (ARNm), a emplear células madre, a mejorar la actividad funcional para prolongar la vida media y a disminuir la antigenicidad de los factores VIII y IX.
Espero que esto sirva como una pequeña dosis de esperanza para aquellos que padecen la enfermedad.
1 comentari:
Este blog se pone interesante.
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