Posible cura para la distrofia muscular

La distrofia muscular aparece cuando el tejido muscular dañado es replazado por tejido fibroso, óseo o adiposo y pierde su función. Al mismo tiempo que los científicos han identificado una proteína, la distrofina, como parte fundamental para curar la enfermedad, otra parte del misterio ha estado escapándose durante 14 años. Ahora, un investigador de la Universidad de Missouri y su equipo han identificado la localización del material genético responsable de un compuesto molecular que es vital para curar la enfermedad.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD), que afecta mayoritariamente a los hombres (es una enfermedad recesiva ligada al gen X), es el tipo de distrofia más común. Los pacientes con la DMD poseen un gen mutado que altera la producción de la distrofina. La ausencia de esta proteína empieza una reacción en cadena que acaba con la degeneración celular y con la posterior muerte de dichas células. Un estudio previo por Dongssheng Duan, profesor asociado de microbiología molecular e inmunología, descubrió un método para reemplazar los genes mutados por genes sanos. Siguiendo la sustitución de estos genes, Duan observó que la producción de distrofina fue reestablecida en animales con la distrofia muscular.

Sin embargo, mientras que la proteína es necesaria para el desarrollo muscular, también necesita la ayuda de otras sustancias para mantener el tejido muscular. Uno de estos ayudantes es la óxido nítrico sintasa neuronal (de ahora en adelante nNOS), la cual produce óxido nítrico. Esto es importante para los músculos que son usados durante intensos movimientos musculares, como el ejercicio físico.

Duan señala que durante el ejercicio físico, los vasos sanguíneos se contraen. Lo que hace el óxido nítrico es relajarlos para que la sangre pueda fluir en ellos y para que así, las células puedan recibir la sangre. Si todo esto no ocurriera, las células no recibirían la sangre y morirían. También apunta que en los pacientes que sufren la DMD, al no producirse la distrofina y al no aparecer el óxido nitrico, las células musculares no son capaces de recibir la sangre, mueren y son reemplazadas por el tejido óseo, adiposo o fibroso.

Desde el año 1994, los investigadores saben la importancia de la nNOS, pero no han sido capaces de determinar como se produce en un músculo distrófico. En unos estudios recientes llevados a cabo por Duan y su equipo se identificó la localización del material genético responsable de la producción de las nNOS.

Siguiendo la identificación de este material, Duan y su equipo crearon una serie de nuevos genes capaces de producir distrofina. En sus estudios, usaron ratones con la misma dolencia. Estos ratones que recibieron el nuevo gen no experimentaron ningún daño muscular o fatiga después del ejercicio. Tras encontrar el material genético que puede reestablecer completamente el músculo distrófico y convertirlo en un músculo normal, Duan dijo que gracias a esas investigaciones, los pacientes con la DMD podrían ser tratados con estas terapias en un futuro no muy lejano.




Esta imagen se trata de una sección de músculo hecho a un paciente que murió de distrofia muscular de Duchenne pseudohipertrófica. En ésta se muestra como células adiposas han sustituido el tejido muscular.

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