La agencia SINC transmite un importante avance en el ámbito de la edición genética, publicado originalmente en la revista Molecular Therapy: Nucleic Acids. El estudio muestra el trabajo de un equipo de científicos liderado por la investigadora Lourdes Ruiz Desviat, experta en diagnóstico genético, que ha logrado corregir una enfermedad metabólica inusual.
Esta enfermedad provoca una acumulación de sustancias tóxicas en el organismo, desencadenando complicaciones neurológicas, cardíacas o metabólicas, y que suele manifestarse desde el nacimiento hasta la etapa adulta.
El equipo de investigación, mediante la tecnología de edición genética CRISPR-Cas12a pudieron hallar la manera más eficaz de evitar la incorporación del fragmento erróneo era desactivar su secuencia activa en la señal. Sin embargo, no representa una cura definitiva, sino un control temporal de la enfermedad.
Gracias a esta investigación, el uso de las herramientas de edición genética demuestran que el futuro de muchas enfermedades podrá remediarse como una cura permanente o una solución temporal. A partir de este avance, se muestra la importancia de la investigación básica para transformar diagnósticos genéticos complejos en soluciones temporales.
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