NUEVO FÁRMACO QUE REDUCIRÁ TUMORES EN NIÑOS CON NEUROFIBROMATOSIS

El Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos (NCI) muestra la seguridad y la eficacia de un nuevo fármaco en la reducción del volumen de los tumores de los nervios en los niños.

Las neurofibromatosis afectan al desarrollo y crecimiento de las células nerviosas. Además se asocia al desarrollo de tumores en los nervios. Algunas personas con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) padecen tumores en los neurofibromas plexiformes y pueden provocar un gran dolor y que el cuerpo se vea desfigurado. Aparecen en la niñez y se desarrolla en la adolescencia. Quirúrgicamente es difícil de extraer, por lo tanto sigue creciendo. De ahí la importancia del fármaco selumetinib que reduce en un 20% el volumen de los neurofibromas plexiformes en pacientes pediátricos con NF1.

El objetivo del estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de selumetinib en el tratamiento de niños afectados con este tumor. Para ello, contaron con 24 niños de los cuales eran 11 niños y 13 niñas. Durante 30 meses de tratamiento se administran dos dosis diarias de selumetinib.

El estudio se inició en 2011 y aún siguen recibiendo el tratamiento la mayoría de los participantes. Un aspecto importante es que ha pasado 5 años y selumetinib no manifiesta ningún efecto desfavorable ni para la salud ni para el desarrollo de los menores. Se trata de un estudio en Fase I, el objetivo es evaluar la toxicidad del fármaco. Los resultados mostraron que el 70% de los participantes consiguieron reducir el 20% del volumen de los tumores. Gracias a esta reducción, los menores perciben menos dolor, una mejoría de la función motora y una reducción en la desfiguración.

Selumetinib es un inhibidor selectivo de la proteína MEK que forma parte de la vía de señalización RAS. Los estudios llevados a cabo con modelos animales, como los ratones, mostraba que podía ser la causa de esta reducción, pero se confirmó con el estudio con niños.

A día de hoy, ya está en marcha un ensayo clínico en  Fase II con adultos con NF1. Dados los resultados alcanzados en el nuevo estudio, ya están intentando iniciar un ensayo clínico en Fase II con niños.

Finalmente,a los autores, les gustaría evaluar la administración de dosis para minimizar la toxicidad mientras se mantiene el máximo efecto terapéutico.

Bajo mi punto de vista, si conseguimos mejorar la reducción del volumen de los temores y reducirlo al 100% con menos dosis del fármaco sería una gran evolución para los niños que contienen esta enfermedad ya que aparece desde pequeños.

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Este artículo está relacionado con el bloque III 'Metabolismo y autoperpetuación' y el IV 'Microbiologia y autoconservción' del libro de Biología de 2 de Bachiller.