Un nuevo fármaco ha conseguido parar la neurodegeneración causada por enfermedades como la demencia y la esclerosis. Éste ha sido creado a base de células madre de pluripotencia inducida creadas a partir de la piel.
Investigadores de la Universidad de John Hopkins (EEUU) han conseguido bloquear la destrucción neuronal, provocada por enfermedades como la esclerosis o la demencia, a través de células madre conseguidas de la piel. Éstas células de pluripotencia inducida (iPS) eran de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica. Es debido a que en estudios anteriores se reveló que un gran numero de pacientes con este tipo de esclerosis tienen una mutación en el gen C90RF72, que a su vez encontramos de manera muy frecuente en personal con demencia frontotemporal.
Los científicos, seleccionaron del banco de células las que portaban el trastorno degenerativo y además tenían la alteración que provoca la repetición anómala de una secuencia de ADN, y en consecuencia, produce un exceso de ARN.
El ensayo demuestra que la causa del degeneramiento es la toxicidad causada por el ARN.
Tras estas averiguaciones, los investigadores observaron la evolución de los cultivos para analizar el mecanismo por el cual el exceso de estas cadenas produce la muerte celular.
Los resultados revelaron que la acumulación de las moléculas dificulta la fabricación correcta de las proteínas que se encargan de regular las funciones vitales de la célula y la vuelve más sensible al estrés.
Avances a partir del estudio
Como resultado de los avances del estudio los científicos han podido diseñar un compuesto que consigue unirse al material genético mutado para evitar que se hagan series de ARN defectuosas y permite que la célula realice sus funciones con normalidad.
Podemos considerar que es un gran avance puesto que gracias a este tipo de medicamento podemos tratar al paciente de manera personalizada, ya que se trata mutaciones concretas.
Ahora los investigadores dicen que el siguiente paso es empezar los ensayos clínicos con personas. Más tarde planean analizar la médula espinal de los pacientes con esclerosis para evaluar el buen funcionamiento de los fármacos.
Esta noticia puede ser interesante para la asignatura de biología humana de segundo de bachiller puesto que estudiaremos el sistema nervioso y algunas de sus enfermedades, como puede ser la demencia.
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