El proyecto consiste en el desarrollo de orgánulos artificiales para usarlos en reemplazar enzimas en personas que sufren enfermedades congénitas como la de Fabry. Enfermedad caracterizada por una deficiencia enzimática en los lisosomas. El mal funcionamiento de estos orgánulos, puede provocar daño celular y muchos órganos se pueden ver afectados.
Leticia Hosta Rigau: http://www.dtu.dk/english/News/2015/02/Young-researcher-to-let-nanosubmarine-repair-cells-in-sick-children |
Son microcápsulas con diferentes compartimentos donde colocan las enzimas. Actualmente están trabajando con una enzima modelo para ver si el sistema funciona. Hacen una reacción enzimática con las cápsulas, observan si son activas, e investigan su actividad y toxicidad en diferentes líneas celulares. Aunque aún están en la fase de desarrollo del sistema.
Estás microcápsulas recubiertas por unas moléculas que detectarán las células enfermas, se inyectarán en el sistema circulatorio, donde viajaran por la sangre. Cuando encuentren las células enfermedades se engancharán a ellas, se meterán dentro y se dirigirán al lisosoma donde realizarán la función de la enzima.
Dichas microcápsulas están hechas a base de materiales poliméricos y liposomas hechos de fosfolípidos, con una estructura similar a las membranas celulares. Son biodegradables para que así después de un tiempo se excreten por la orina.
Otras posibles aplicaciones.
Se podría emplear para tratar otras enfermedades congénitas en las que haya actividad reducida o nula en enzimas lisosomales, como en las enfermedades de Gaucher, Farber o Tay Sachs.
Estas enfermedades hereditarias producen sus primeros síntomas generalmente en la niñez o adolescencia, acortado así la expectativa de vida y provocando a su vez grados variables de discapacidad en las personas afectadas.
Además, la científica Leticia Hosta Rigau, recibió la beca L’Oréal-UNESCO For Women in Science para una aplicación adicional de estas microcápsulas en el tratamiento del melanoma. Ya que este tumor depende mucho de un aminoácido llamado tirosina, lo usa para crecer. Entonces, se podrían inyectar capsulas con un enzima que degradaría la tirosina y, a la vez, se podría encapsular en unos compartimentos un compuesto antitumoral para ver si de esta forma se produce una sinergia.
Por lo que esta investigación es de gran importancia y un gran avance en la biomedicina, además de el orgullo de que este encabezada por una científica española.
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