El fármaco tolcapone contra la amiloidosis familiar

Unos estudios realizados por investigadores del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universitat Autònoma de Barcelona, en colaboración con la biofarmacéutica SOM Biotech, han mostrado que el SOM0226 (tolcapone) es un potente fármaco para tratar la amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR).

Transiterina: https://en.wikipedia.org/wiki/Transthyretin

La ATTR es una enfermedad minoritaria, degenerativa, y generalmente, hereditaria, que afecta principalmente al sistema nervioso y al miocardio del corazón. Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen mutaciones de la proteína transtiretina, que pierden su estructura funcional. Esto provoca la formación de agregados tóxicos de fibras amiloides que se depositan, según la mutación en distintos órganos provocando así su disfunción. Para evitar su progresión es necesario un trasplante de hígado o de hígado y corazón.

Los investigadores han demostrado en ensayos biofísicos que tolcapone es un potente inhibidor del inicio del proceso de agregación de fibras amiloides por transtiretina, ya que actúa estabilizando la estructura de la proteína, lo que reduce la progresión de la enfermedad.
Este compuesto, además de ser mucho más eficaz que otros fármacos utilizados para tratar esta enfermedad, muestra resultados positivos para tratar todas sus variantes. También cabe añadir, que supera la barrera hematoencefálica, convirtiéndose así en el primer tratamiento para las variantes que afectan al sistema nervioso central.
Dicho fármaco, podría ser lanzado al mercado en aproximadamente 5 años, ya que ya se ha probado en un ensayo clínico con personas afectadas.

Modo de proceder
Tolcapone actúa imitando el proceso de unión de la tiroxina con la transtiretina, al ser transportada por la sangre. Igual que la hormona, el fármaco se une fuertemente a la proteína, ligando las cuatro subunidades proteicas que conforman su estructura. Está comprobado que esta unión estabiliza la proteína evitando la disociación de las subunidades y por lo tanto también la formación de agregados.

Tolcapone es un fármaco reposicionado (utilizado ya para tratar el párkinson), esto permite identificar la idoneidad de moléculas ya aprobadas, para tratar una enfermedad diferente, facilitando y acelerando así el desarrollo y el acceso a los pacientes a nuevos tratamientos.

Este fármaco supone un gran avance en la reducción tanto de los daños causados por esta enfermedad como del número de personas que la sufren. Por lo que dicha investigación supone un gran logro para la biomedicina.

Para más información haga clic aquí