dimarts, 1 d’octubre de 2019

TERÀPIA GÈNICA PER L'ANÈMIA DE FANCONI

Una teràpia gènica desenvolupada per investigadors espanyols ha aconseguit, en pacients amb anèmia de Fanconi,  formar cèl·lules sanguínies a partir de les seves pròpies cèl·lules mare, a les quals se'ls ha corregit prèviament el seu defecte genètic. Aquesta nova terapia suposa una nova via per tractar esta nova malaltia genètica.

               

L'anèmia de Fanconi és una malaltia  genètica peculiar, la qual es caracteritza per l'impediment de la medul·la òssia a produir suficients cèl·lules sanguínies perquè l'organisme funcione correctament, això pot derivar en greus problemes, com càncer de sang. Actualment, el tractament consisteix en el trasplantament de cèl·lules mare sanguínies d'un donant sà. Encara que aquest tipus de trasplantament ha millorat molt, no tots els malalts tenen un donant adient. A més, aquest tipus de teràpies necessiten d'una quimioterapia abans del transplant i altres riscos greus a llarg termini.

El treball  que fou publicat en la revista Nature Medicine està exclusivament centrat en els malalts amb aquest tipus d'anèmia que no disposen d'un donant familiar i que tenen mutacions en el gen FANCA. El que diferencia aquest estudi respecte els altres és que per primera vegada s'ha demostrat que es poden mobilitzar les cèl·lules mare del pacient des de la medul·la òssia fins la sang. D'aquesta manera es poden recollir les cèl·lules hematopoietiques  a través d'un procediment anomenat afèresi. A aquest procés li segueix una segona fase en la qual es modifica la deficiència genètica de les cèl·lules mare mitjançant la inserció de la versió correcta del gen per mitjà d'un virus modificat. Finalment, les cèl·lules modificades es reinfusionen en el malalt, sense que hi hagi cap tipus de quimioteràpia com la de l'àntic tractament.
Resultado de imagen de anemia de fanconi
Rotures cromosòmiques dels malalts
Els autors del treball, realitzat per membres del programa d'investigació Eurofancolen, han demostrat que les cèl·lules mare corregides del defecte genètic s'han expandit progressivament en la medul·la òssia dels 4 pacients tractats. També han provat que amb el pas del temps la proporció de cèl·lules sanes ha anat augmentant en la sang. Els pacients tractats, al cap de 3 anys  tenen gairebé la meitat de les cèl·lules sanguínies sanes, tot gràcies al tractament innovador i de baix risc per al component hematològic d'aquesta malaltia. Com a conseqüència d'aquest tractament, s'ha observat en els pacients una estabilització del problema hematològic. Ara  per ara, el tractament es troba restringit a ús experimental en fase clínica. No obstant això, els resultats obrin noves expectatives ja que mai s'havia observat que la terapia gènica fora eficaç. Altrament, el fet que no siga necessari l'administració de quimioteràpia permet que els afectats puguen deixar l'hospital dos o tres dies després de l'autotransfusió de les cèl·lules modificades.

Aquesta notícia fou publicada per l'ABC el 9 de Setembre de 2019. Per veure la notícia original feu clic ací. Imatge extreta d'ací i vídeo extret d'aquí.

3 comentaris:

MPB ha dit...

Me encanta poder leer noticias de este tipo, poder ver como cada vez hay más avances médicos para ayudar a las personas y sobre todo poder descubrir la evolución en estas técnicas que mejoran mucho el tratamiento del paciente.
Por una parte, la terapia génica de la que se habla, trata la anemia de Falconi de una manera mucho menos invasiva que la quimioterapia y además da más libertad a los afectados. Y por otra, cave destacar, que con esta técnica le dan una oportunidad a todas aquellas personas que padecen esta enfermedad rara y no disponen de un donante familiar y compatible, cosa que en mi opinión es muy importante ya que todas las personas tienen derecho a un tratamiento a poder, sino curarse, mejorar.
A continuación os adjunto un reportaje que nos aporta más información sobre la anemia de Fanconi y sus tratamientos: https://www.telecinco.es/informativos/sociedad/Anemia-Fanconi-enfermedad-Espana_2_2521605102.html

Joyce Hillary ha dit...

Todo gracias a este gran doctor a base de hierbas que me curó de (ENFERMEDAD DEL LUPUS) su nombre es dr imoloa. Sufrí enfermedad de lupus durante más de 8 años con dolores como: articulaciones, erupción cutánea, dolor en el pecho, hinchazón de las articulaciones y muchos más. Los medicamentos antiinflamatorios no pudieron curarme, hasta que leí sobre su recomendación. Hace 2 meses, lo contacté a través de su dirección de correo electrónico. drimolaherbalmademedicine@gmail.com. y me envió el tratamiento a base de hierbas a través del servicio de mensajería de DHL y me instruyó sobre cómo beberlo durante dos semanas. después de eso, y me confirmaron que estaba curado y libre en el hospital después de tomar sus poderosos medicamentos a base de hierbas. Usted también puede curarse si está interesado, él también usa su poderosa medicina curativa a base de hierbas para curar enfermedades como: enfermedad de Parkison, cáncer vaginal, epilepsia, Trastornos de ansiedad, enfermedad autoinmune, dolor de espalda, esguince de espalda, trastorno bipolar, tumor cerebral, maligno, bruxismo, bulimia, enfermedad del disco cervical, enfermedad cardiovascular, neoplasias, enfermedad respiratoria crónica, trastorno mental y conductual, fibrosis quística, hipertensión, diabetes, asma , Artritis inflamatoria autoinmune mediada. enfermedad renal crónica, enfermedad inflamatoria de las articulaciones, dolor de espalda, impotencia, espectro de alcohol feta, trastorno distímico, eccema, cáncer de piel, tuberculosis, síndrome de fatiga crónica, estreñimiento, enfermedad inflamatoria intestinal, cáncer de huesos, cáncer de pulmón, úlcera bucal, cáncer de boca, cuerpo dolor, fiebre, hepatitis ABC, sífilis, diarrea, VIH / SIDA, enfermedad de Huntington, acné de espalda, insuficiencia renal crónica, enfermedad de Addison, dolor crónico, enfermedad de Crohn, fibrosis quística, fibromialgia, enfermedad inflamatoria intestinal, enfermedad fúngica de las uñas, enfermedad de Lyme, Enfermedad de Celia, Linfoma, Depresión mayor, Melanoma maligno, Mania, Melorheostosis, Enfermedad de Meniere, Mucopolisacaridosis, Esclerosis múltiple, Distrofia muscular, Artritis reumatoide, Enfermedad de Alzheimer Póngase en contacto con él hoy y obtenga una cura permanente. contactarlo a través de ... email- drimolaherbalmademedicine@gmail.com / whatssapp- + 2347081986098.

Rafa Mollà ha dit...

Notícia molt interessant i ben presentada; en la que una altra vegada s'està veient el gran potencial de la teràpia gènica
Molt bé també el comentari de MPB