Una forma de terapia genética que realmente no consigue despegar es poder extraer una parte ,dañada y que produce una enfermedad , curarla y volverla a introducir en el cuerpo del paciente. Los científicos mantienen esperanzas sobre esta posibilidad pero no sigue adelante por la falta de herramientas adecuadas. Científicos españoles han diseñado una tijera de DNA o bisturí molecular específico para una enfermedad determinada y han demostrado que la manipulación de forma exacta no es una utopía a pesar de que todavía se halle lejos de aplicaciones clínicas. El trabajo , se basa en una nueva enzima meganucleasa, de la cual se ha descifrado la estructura cristalográfica.
Guillermo Montoya del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), explico que "En algunas enfermedades causadas por mutaciones en un solo gen se pueden extraer las células con el ADN dañado, repararlas en un cultivo y reimplantarlas en el paciente utilizando la tecnología actual para células madre" y también dijo que "La investigación se ha realizado tanto en células de ratón como humanas con una enfermedad genética, autosómica y recesiva, llamada xeroderma pigmentosum (XP) y que se caracteriza por una hipersensibilidad en la exposición a la radiación ultravioleta, lo que lleva a la aparición de manchas epiteliales y una alta predisposición al cáncer de piel y, en algunos casos, a sufrir serios trastornos neurológicos".
Así se abre una vía terapéutica , utilizando enzimas modificados como la meganucleasa y la reparación de genes dañados, y no en el mero desarrollo de nuevos fármacos.
En la investigación con células madre se ha demostrado que se puede regenerar la piel con sólo un 1% de estas células de la zona epitelial , es decir , células madre de la piel, junto con la combinación de esta técnica tenemos la que nos ofrece la terapia genética con nuevas enzimas, se abren un nuevo abanico de posibilidades para los afectados por esta enfermedad y otras como la sangre.
Todo esto a sido gracias a la cooperación entre CNIO, el Centro de Regulación Genómica y la empresa francesa Cellectis S.A. Esta última ya está realizando estudios en líneas celulares obtenidas de pacientes , para iniciar en los próximos años ensayos de investigación clínica.
Esperemos que realmente esta vía prospere para poder curar , sanando literalmente la raíz del problema.
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1 comentari:
Este "bisturí" para cortar las moléculas de ADN parece muy útil para la curación de muchas enfermedades genéticas. Esta medida de cortar los genes dañados, y reponerlos por otros sanos parece una solución muy viable, aunque esté en fase de experimentación. Seguro que dentro de unos años y con los estudios adecuados se llegará a mejorar esta técnica y se podrá hacer de forma segura. Esta nueva enzima es un descubrimiento muy importante y aún se tiene que saber más, hay muchas webs tratando esta noticia, así podemos apreciar la importancia de este descubrimiento, que junto con otros permitirán llegar a curar un gran número de enfermedades genéticas.
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